武田中国近日宣布，药代动力学（PK）指导下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT经国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于16岁及以上（体重45kg及以上）接受百因止（注射用重组人凝血因子VIII）治疗的A型血友病患者。myPKFiT是中国首个支持血友病药代动力学（PK）指导下的管理工具，也是截止至目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防FVIII剂量指导软件，供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士（HCP）使用。百因止与myPKFiT配合使用，可针对每位患者的不同特征和需求，个体化调整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，为中国血友病患者开启个体化治疗新时代，助力实现自由人生。
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血友病是一种隐性遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病约占总数的80%-85%。其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。与许多遗传性疾病不同的是，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，有望实现“零出血”，回归正常生活。
然而基于国内的实际情况，目前普遍采用低剂量的规范治疗方案。临床实践表明，虽然该方案能明显减少患者出血，但并不能减少关节病变的发生且仍有出血的情况发生。随着规范化预防治疗的普及，世界血友病联盟（WorldFederationofHemophilia）指南指出，预防治疗应设定更高谷水平目标，最终追求“零出血”。在谷水平1%的情况下，患者仍会有出血风险，因此大多数临床医生倾向于达到更高的谷水平(＞3%-5%，或者更高)。对此，《血友病治疗中国指南（年版）》建议，可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学（PK）特征以及生活方式等情况，制定适合患者的最佳个体化方案，调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率，有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况。
“近年来，随着医学技术和治疗领域的革新换代，中国血友病诊疗工作已取得长足进步，正从传统的按需治疗方式转为更积极和更加个体化的治疗模式。”中国医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授说道，“血友病预防治疗的本质是需要一种长期、规律性的替代治疗。我非常高兴看到中国首个药代动力学指导下的管理工具获批，这将为每一位患者提供个体化、可持续的治疗管理，帮助患者摆脱疾病束缚，畅享自由人生。”
新民晚报记者左妍
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